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11月17日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（688331.SH/09995.HK）宣布，注射用泰它西普（研发代号：RC18；商品名：泰爱?）正式被国家药监局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种，用于治疗全身型重症肌无力。

资料显示，突破性治疗药物是指用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，而且尚无有效防治手段，或与现有治疗手段相比具有更显著或者更重要的创新药或改良型药物。对纳入突破性治疗药物的创新药，国家药监局药审中心将优先配置资源进行沟通交流，新药上市时间将大大缩短。

此次泰它西普获CDE授予突破性治疗品种，是基于其一项治疗全身型重症肌无力的国内Ⅱ期临床研究。该项研究由北京医院许贤豪教授牵头完成，结果显示，泰它西普能显著改善全身型重症肌无力患者的病情，体现出良好的有效性和安全性。

值得一提的是，这是泰它西普近期在重症肌无力领域获得的第二项重磅认定。2022年10月，荣昌生物宣布，泰它西普重症肌无力适应症获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的孤儿药资格认定。据悉，获得认定的药物可在美国享受上市申请快速通道、上市后7年市场独占期以及税收优惠等激励政策。

泰它西普是由荣昌生物CEO、首席科学官房健民教授发明设计的一个抗体融合蛋白药物分子，通过同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子的过度表达，“双管齐下”阻止B细胞的异常分化和成熟，从而治疗B细胞介导的系统性红斑狼疮等自身免疫性疾病。由于首创的治疗机理和全新的分子设计，在系统性红斑狼疮的Ⅲ期临床试验中获得了全球领先的数据，有效率高达82.6%，比国际现有同类生物药物提高了30多个百分点。2021年3月，泰它西普系统性红斑狼疮（SLE）适应症获得中国国家药品监督管理局（NMPA）附条件上市批准，成为该疾病治疗领域全球首款双靶标生物新药。该药治疗类风湿性关节炎、IgA肾炎、干燥综合征、视神经脊髓炎、重症肌无力、多发性硬化症等其它适应症的Ⅲ期临床研究正在推进。

重症肌无力（MG）是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，由针对突触后膜上乙酰胆碱受体、肌肉特异性激酶或其他乙酰胆碱受体相关蛋白的自身抗体引起，会导致神经肌肉接头传递受损，可不同程度影响眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，约85%的患者会出现眼肌以外的症状，发展为全身型重症肌无力（gMG），甚至发生肌无力危象，已被纳入我国《第一批罕见病目录》。目前，该疾病主要治疗方法包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素以及免疫抑制剂，但仍有部分患者因药物疗效、耐受性或使用禁忌等问题无法充分有效地控制病情，存在大量未被满足的临床需求。

关键词： 再获重磅认定 荣昌生物泰它西普正式纳入突破性治疗品种