【资料图】

10月31日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（688331.SH/09995.HK）宣布，泰它西普（研发代号：RC18；商品名：泰爱?）治疗全身型重症肌无力(gMG)的国内Ⅱ期临床研究已经完成。研究结果显示，泰它西普能显著改善全身型重症肌无力病情且安全性良好。

该项多中心、随机、开放的临床研究，受试者为确诊的、乙酰胆碱受体抗体阳性并接受稳定标准治疗的全身型重症肌无力成人患者。该研究筛选41例患者，随机入组29例，其中14例使用泰它西普160mg，15例使用泰它西普240mg，每周给药一次，为期24周，研究的主要疗效终点是第24周QMG评分（重症肌无力评分Quantitative Myasthenia Gravis Score，是重症肌无力临床研究中最常用的量表之一）相比基线的改变。

研究结果显示，泰它西普160mg组的QMG评分平均降低7.7分，240mg组的QMG评分平均减低9.6分，显示出临床意义的显著疗效（改善3分有临床意义，改善5分以上有显著疗效），表明泰它西普能显著改善全身型重症肌无力的病情，体现出良好的有效性和安全性。

这是泰它西普本月为重症肌无力患者带来的又一喜讯。10月12日，荣昌生物宣布，泰它西普针对重症肌无力患者的治疗获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的孤儿药资格认定。据悉，获得该项资格认定的药物，可在美国享受上市申请快速通道、上市后7年研发独占期以及税收优惠等激励政策。

资料显示，重症肌无力是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，由针对突触后膜上乙酰胆碱受体、肌肉特异性激酶或其他乙酰胆碱受体相关蛋白的自身抗体引起，可不同程度影响眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，约85%的患者会出现眼肌以外的症状，发展为全身型重症肌无力（gMG），已被纳入我国《第一批罕见病目录》。目前，治疗重症肌无力的主要治疗方法以胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂为主，部分患者因药物疗效、耐受性或使用禁忌等问题无法充分有效地控制病情，临床存在大量未被满足的需求。

泰它西普是由公司CEO、首席科学官房健民教授发明设计的一个抗体融合蛋白药物分子，通过同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子的过度表达，“双管齐下”阻止B细胞的异常分化和成熟，从而治疗B细胞介导的多种免疫性疾病。2021年3月9日，泰它西普首个适应症即系统性红斑狼疮适应症获得国家药监局批准在国内上市销售，同年底进入国家医保药品目录。除系统性红斑狼疮、重症肌无力外，泰它西普用于视神经脊髓炎谱系疾病、类风湿关节炎、IgA肾病、原发性干燥综合征、多发性硬化症等适应症的临床研究也已进入Ⅱ/Ⅲ期临床研究阶段。

关键词： 荣昌生物泰它西普治疗全身型重症肌无力Ⅱ期研究数据公